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2011年10月13日 (木)

遺伝子に欠陥があっても、IPS細胞で修復する時代が来ている!

遺伝病患者の異常な遺伝子を新型万能細胞(IPS細胞)を使って修復する実験に、バイオベンチャー企業のディナベック(つくば市)やケンブリッジ大学などのチームが成功したというニュースがありました。これは生まれつき肝硬変が起きやすい患者からあらゆる組織になるIPS細胞を作り、それで健康な肝臓細胞に変えたと言うものです。マウスにこの肝臓細胞を移植したところ、正常に働いたそうです。

患者の体に細胞を移植する必要があるあるのですが、遺伝子の異常が原因で上手く働かない臓器の再生医療に繋がる成果だと伝えています。治療実験をしたのは「α1アンチトリプシン欠陥症」という病気で、特定の遺伝子に変異があり、新生児のときから肝機能や肺に障害が出やすいのだそうです。研究チームは患者の皮膚細胞からIPS細胞を作ったのですが、そのままでは異常な遺伝子が含まれる可能性があるため、遺伝子の不具合を酵素などで正し、正常なIPS細胞だけを肝臓細胞に変えるのです。この肝臓細胞をマウスに移植したところ、肝臓全体に細胞が広がり、病気の原因となる酵素の働きを抑えたのだそうです。今後、安全性などを詳細に確認したうえで、患者を対象に臨床研究を始めて行きたい考えだそうです。

「α1アンチトリプシン欠損症」の患者数は世界で約340万人ですが、日本人は少ないそうですが、欧米では1500~5000人に一人の割合で発症するとされています。小児期から成人までに肝硬変や肺の細胞が壊れる肺気腫などになり、平均寿命は50歳程度とされています。

ところで日本では西欧で一般的に使われている薬でも、日本の医薬品検査事情がお粗末なため臨床実験が進まず、正式な許可が下りるまでに時間がかかり過ぎるという問題があります。こうした問題は臨床試験官を増やせばスピードを早くすることができるわけですがその絶対数が不足しているからです。もう一つ言えるのは、西欧人の体の薬の効き方と日本人の体の薬の聞き方が違うと言うこともあって、西欧で良く効くからと言ってそのまますぐ日本で承認されることはありません。副作用の出方も違うでしょうし、西欧人のようにあまり薬の効果が出にくいという事もあり、どうしても臨床試験をせざるを得ないという事情があります。そのため必要以上に検査に時間がかかってしまうと言うことにつながっているとも言えます。承認を早め、もし副作用で患者の方に障害などが出たときには、国がしっかり検査していなかったと訴えられるため、時間がかかると言うこともあるようです。

しかし最近はこうしたIPS細胞を使って遺伝子に傷がついていることで病気になるということから、これを修復する研究が急速に進んでおり、近い将来治らなかったような病気も治せるような時代が来るのもそう遠くないかもしれません。昔のSFの世界のような出来事が今は現実になりつつあるのです。

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